[Funland] Cứu giúp số phận 1 cháu bé, gia đình em.

08:08 13/05/2017
Arova.vn

Arova.vn

Xe tải
Biển số
OF-509606
Ngày cấp bằng
11/5/17
Số km
273
Động cơ
183,740 Mã lực
Tuổi
36
Em ủn lên cùng Cccm. Mong cháu sớm gặp thầy gặp thuốc
 
18:22 13/05/2017
CAMERA QUAN SÁT

CAMERA QUAN SÁT

Xe buýt
Biển số
OF-460207
Ngày cấp bằng
10/10/16
Số km
604
Động cơ
207,419 Mã lực
Tuổi
46
Nơi ở
892 Đường Láng
chúc gia đình cụ tìm được thầy được thuốc chữa trị khỏi bệnh cho cháu !
 
19:49 13/05/2017
N

nguyenbinh777

Xe buýt
Biển số
OF-420632
Ngày cấp bằng
5/5/16
Số km
708
Động cơ
-188,495 Mã lực
Trộm vía cháu bé đáng yêu quá. Chúc cụ và gia đình sớm tìm được thầy thuốc chữa cho cháu.
 
11:21 15/05/2017
dodovt

dodovt

Xe tải
Biển số
OF-198947
Ngày cấp bằng
19/6/13
Số km
404
Động cơ
326,872 Mã lực
Nơi ở
HN
11:47 15/05/2017
K

K&K

Xe buýt
Biển số
OF-20963
Ngày cấp bằng
9/9/08
Số km
647
Động cơ
756,331 Mã lực
Hy vọng có cụ mợ nào có thể giúp được cháu bé. Mong cháu chóng khỏe!
 
17:13 15/05/2017
Grandtouring

Grandtouring

Xe container
Biển số
OF-34040
Ngày cấp bằng
26/4/09
Số km
5,064
Động cơ
460,907 Mã lực
Em dịch sơ qua về Vosoritide:

Thuốc Vosoritide (BMN 111) điều trị chứng loạn sản sụn

Thuốc Vosoritide được dùng để điều trị chứng chứng loạn sản sụn, dạng phổ biến nhất của bệnh lùn.

Loạn sản sụn là dạng phổ biến nhất của bệnh lùn ở người, đặc trưng bởi sự bất thường trong chuyển đổi sụn thành xương, dẫn đến tình trạng hình thể thấp lùn. Tình trạng này xuất hiện do đột biến gen thụ thể tăng trưởng nguyên bào 3 (FGFR3), gây ảnh hưởng tiêu cực của sự phát triển xương. Sự tăng trưởng không cân xứng giữa xương và các cơ quan bên trong gây ra một loạt vấn đề về hình thể, thần kinh, hô hấp, tai, mũi và họng (ENT) và tăng tỷ lệ tử vong.

Ngoài việc bị thấp lùn không cân xứng, những người bị chứng loạn sản sụn cũng có thể gặp các biến chứng nghiêm trọng về sức khoẻ, bao gồm chèn ép hốc đáy sọ, ngưng thở khi ngủ, cong chân, sẹo lõm ở mặt, sụn sau lưng vĩnh viễn, tê tuỷ sống, nhiễm trùng tai và bệnh béo phì. Để chữa trị một số biến chứng này có thể phải thực hiện các cuộc giải phẫu lớn như kéo dãn dây chằng và nắn thẳng chân cong. Một số người bị chứng loạn sản sụn cũng bị đau mãn tính. Hiện tại, không có sự chấp thuận của FDA đối với việc điều trị chứng loạn sản sụn.

Để chống lại các hiệu ứng gây ra bởi đột biến FGFR3, BioMarin đã phát triển vosoritide, một loại thuốc thử nghiệm được dẫn xuất từ peptide tự nhiên của người (peptide - một phân tử gồm hai hay nhiều amino axit liên kết với nhau) là một chất điều chỉnh tích cực cho sự phát triển của xương. Vosoritide liên kết với một thụ thể xác định, nơi phát sinh tín hiệu nội tế bào ức chế quá trình hoạt động quá mức của FGFR3. Việc điều trị thử nghiệm đang được nghiên cứu ở trẻ bị chứng loạn sản sụn dưới 18 tuổi vì xương của chúng vẫn thích ứng với sự tăng trưởng.

Hơn 80% trẻ em bị chứng loạn sản sụn có bố mẹ có chiều cao trung bình và có điều kiện để xuất hiện tình trạng đột biến gen tự phát. Tỉ lệ xuất hiện trên toàn thế giới của chứng loạn sản sụn là khoảng một trên 25.000 trẻ sơ sinh.

Vào năm 2015, BioMarin đã công bố các kết quả thử nghiệm tích cực của thuốc vosoritide ở giai đoạn 2. Số liệu từ 26 trẻ em tham gia nghiên cứu giai đoạn 2 đã chứng minh được tính an toàn và hiệu quả ở liều lượng 15 microgam/kg/ngày.

Nguồn: http://www.biomarin.com/products/pipeline/bmn-111/
 
Chỉnh sửa cuối:
17:34 15/05/2017
dodovt

dodovt

Xe tải
Biển số
OF-198947
Ngày cấp bằng
19/6/13
Số km
404
Động cơ
326,872 Mã lực
Nơi ở
HN
Grandtouring nói:
Em dịch sơ qua về Vosoritide:

Thuốc Vosoritide (BMN 111) điều trị chứng loạn sản sụn

Thuốc Vosoritide được dùng để điều trị chứng chứng loạn sản sụn, dạng phổ biến nhất của bệnh lùn.

Loạn sản sụn là dạng phổ biến nhất của bệnh lùn ở người, đặc trưng bởi sự bất thường trong chuyển đổi sụn thành xương, dẫn đến tình trạng hình thể thấp lùn. Tình trạng này xuất hiện do đột biến gen thụ thể tăng trưởng nguyên bào 3 (FGFR3), gây ra hưởng tiêu cực của sự phát triển xương. Sự tăng trưởng không cân xứng giữa xương và các cơ quan bên trong gây ra một loạt vấn đề về hình thể, thần kinh, hô hấp, tai, mũi và họng (ENT) và tăng tỷ lệ tử vong.

Ngoài việc bị thấp lùn không cân xứng, những người bị chứng loạn sản sụn cũng có thể gặp các biến chứng nghiêm trọng về sức khoẻ, bao gồm foramen magnum compression, ngưng thở khi ngủ, cong chân, sẹo lõm ở mặt, sụn sau lưng vĩnh viễn, tê tuỷ sống, nhiễm trùng tai và bệnh béo phì. Một số biến chứng này có thể gây ra các cuộc giải phẫu xâm lấn như giải nén tủy sống và làm thẳng chân cúi đầu. Một số người bị chứng loạn sản sụn cũng bị đau mãn tính. Hiện tại, không có sự chấp thuận của FDA đối với việc điều trị chứng loạn sản sụn.

Để chống lại các hiệu ứng gây ra bởi đột biến FGFR3, BioMarin đã phát triển vosoritide, một loại thuốc thử nghiệm được dẫn xuất từ peptide tự nhiên của người (peptide - một phân tử gồm hai hay nhiều amino axit liên kết với nhau) là một chất điều chỉnh tích cực cho sự phát triển của xương. Vosoritide liên kết với một thụ thể xác định, nơi phát sinh tín hiệu nội tế bào ức chế quá trình hoạt động quá mức của FGFR3. Việc điều trị thử nghiệm đang được nghiên cứu ở trẻ bị chứng loạn sản sụn dưới 18 tuổi vì xương của chúng vẫn thích ứng với sự tăng trưởng.

Hơn 80% trẻ em bị chứng loạn sản sụn có bố mẹ có chiều cao trung bình và có điều kiện để xuất hiện tình trạng đột biến gen tự phát. Tỉ lệ xuất hiện trên toàn thế giới của chứng loạn sản sụn là khoảng một trên 25.000 trẻ sơ sinh.

Vào năm 2015, BioMarin đã công bố các kết quả thử nghiệm tích cực của thuốc vosoritide ở giai đoạn 2. Số liệu từ 26 trẻ em tham gia nghiên cứu giai đoạn 2 đã chứng minh được tính an toàn và hiệu quả ở liều lượng 15 microgam/kg/ngày.

Nguồn: http://www.biomarin.com/products/pipeline/bmn-111/
Nhấn vào đây để mở rộng...
tốt quá cụ, cụ thông thạo cụ có thể tìm thêm thông tin giúp em về thuốc này ko, em TA kém ko dịch được
 
17:38 15/05/2017
M3Fun

M3Fun

Xe hơi
Biển số
OF-112310
Ngày cấp bằng
10/9/11
Số km
131
Động cơ
390,220 Mã lực
Chia sẻ với gia đình cụ.
Thương cháu bé quá.
 
17:49 15/05/2017
tunguyen146

tunguyen146

Xe tải
Biển số
OF-380868
Ngày cấp bằng
3/9/15
Số km
276
Động cơ
244,956 Mã lực
Nơi ở
giakhanhwatch
chúc cụ và gia đình gặp nhiều may mắn,chúc cháu gặp thầy gặp thuốc sớm khỏi bệnh
 
20:54 15/05/2017
Grandtouring

Grandtouring

Xe container
Biển số
OF-34040
Ngày cấp bằng
26/4/09
Số km
5,064
Động cơ
460,907 Mã lực
dodovt nói:
tốt quá cụ, cụ thông thạo cụ có thể tìm thêm thông tin giúp em về thuốc này ko, em TA kém ko dịch được
Nhấn vào đây để mở rộng...
Em lo là thuốc này đang thử nghiệm nên trước mắt không thể mua được do cơ quan FDA - Cục quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (Food and Drug Administration) chưa cấp phép lưu hành.
 
21:05 15/05/2017
dodovt

dodovt

Xe tải
Biển số
OF-198947
Ngày cấp bằng
19/6/13
Số km
404
Động cơ
326,872 Mã lực
Nơi ở
HN
Grandtouring nói:
Em lo là thuốc này đang thử nghiệm nên trước mắt không thể mua được do cơ quan FDA - Cục quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (Food and Drug Administration) chưa cấp phép lưu hành.
Nhấn vào đây để mở rộng...
Dạ vâng em cũng nghe nói đang thử nghiệm, chắc 1,2 năm nữa, nhưng vẫn nhờ các cụ nghe ngóng giúp
 
21:12 15/05/2017
gthmobileyb

gthmobileyb

Xe buýt
Biển số
OF-21766
Ngày cấp bằng
29/9/08
Số km
755
Động cơ
502,733 Mã lực
Nơi ở
Miền Núi
Nhìn cháu bé dễ thương quá. Chúc gia đình tìm được nơi chữa trị cho cháu.
 
Bác vui lòng đăng nhập hoặc đăng ký để bình luận.
Thông tin thớt
Đang tải

OF Plaza

Bài viết mới

Top