Hà Nội- Tuấn Kiệt, 11 tháng tuổi, mắc bệnh teo cơ tủy hiếm gặp, được chữa khỏi bằng liệu pháp gene giá 50 tỷ đồng, dùng một lần duy nhất trong đời.
vnexpress.net
Trích một phần bài viết
...
"Loại thuốc này chi phí lên tới 50 tỷ, dùng một lần trong đời, cơ chế hoạt động là thay thế gene bị bệnh, đưa gene bình thường vào trong thần kinh tủy", bác sĩ Nguyễn Ngọc Khánh, Phó giám đốc Trung tâm Nội tiết - Chuyển hóa - Di truyền - Liệu pháp phân tử, cho biết hôm 15/5. Do chi phí quá cao, liệu pháp này là giấc mơ với phần lớn bệnh nhân Việt Nam.
Tuy nhiên, nhờ tham gia Chương trình mở rộng tiếp cận điều trị với Novartis, hai tuần mỗi lần, Bệnh viện Nhi Trung ương gửi mã số bệnh nhân đến công ty AveXis để tham gia bốc thăm, tìm cơ hội "trúng thưởng" lọ thuốc đắt nhất thế giới. Novartis thực hiện chương trình để đáp ứng nhu cầu sử dụng cao tại các nước chưa chấp thuận Zolgensma. Hình thức tặng thuốc là quay xổ số, ngẫu nhiên chọn ra bệnh nhân để tặng thuốc.
4 tháng kể từ khi có kết quả bốc thăm, thuốc được đưa về Việt Nam. Cuối năm 2021, thuốc được truyền vào cơ thể Tuấn Kiệt trong một tiếng đồng hồ, dưới sự giám sát của hàng chục nhân viên y tế.
"Chúng tôi đã phải tính toán rất kỹ lưỡng khi đưa thuốc vào cơ thể bệnh nhi bởi chỉ cần một phút sơ sẩy, không những sức khỏe cháu bé bị ảnh hưởng mà liều thuốc duy nhất có thể không hiệu quả", PGS TS Vũ Chí Dũng, Giám đốc Trung tâm Nội tiết - Chuyển hóa - Di truyền - Liệu pháp phân tử, cho biết.
...
Chúc mừng cháu bé và gia đình cháu bé đã gặp đúng thầy đúng thuốc.
E bổ sung thêm một số loại thuốc/liệu pháp gien khác
Các cụ cho e hỏi một số vấn đề với ạ:
1. Cái liệu pháp gien này, thì ở châu Á (Nhật, TQ) đã có hãng dược phẩm nào làm được (hoàn thiện và cung cấp sản phẩm thương mại) chưa vậy?
2. Ngày càng có nhiều loại thuốc thang, liệu pháp tiên tiến can thiệp vào thể trạng con người. Con người sẽ sống lâu hơn, nhưng công việc thì ít đi, rồi thì sẽ ra sao đây?
E đang có mấy việc khó nghĩ, nên mông lung chút, các cụ thông cảm cho e nhé.
vnexpress.net
